ಒಂದೇ ಒಂದು ಡ್ರಿಪ್‌ನಿಂದ ಮಾಯವಾಗುತ್ತಂತೆ ನಿಮ್ಮ ದೇಹದ ಕೆಟ್ಟ ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್‌!

2000ರ ದಶಕದ ಆರಂಭದಲ್ಲಿ ನಡೆದ ಒಂದು ಮಹತ್ವದ ಅಧ್ಯಯನವು, ಕೆಲವರು ಒಂದು ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಜೀನ್ ರೂಪಾಂತರದೊಂದಿಗೆ (gene mutation) ಜನಿಸುತ್ತಾರೆ ಎಂಬುದನ್ನು ಪತ್ತೆಹಚ್ಚಿತು. ಈ ರೂಪಾಂತರವು ಅವರ ಜೀವಿತಾವಧಿಯಲ್ಲಿ ‘ಕೆಟ್ಟ ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್’ (LDL-C) ಮಟ್ಟವನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಟ್ಟದಲ್ಲಿಯೇ ಇರುವಂತೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ. ‘ಸ್ಟ್ಯಾಟಿನ್’ಗಳ (Statins) ನಂತರ, ಹೃದ್ರೋಗ ಚಿಕಿತ್ಸಾ ವಿಜ್ಞಾನದಲ್ಲಿ (Preventive Cardiology) ಇದು ಮತ್ತೊಂದು ಮಹತ್ವದ ತಿರುವಾಯಿತು. ಆ ರೂಪಾಂತರಗೊಂಡ ಜೀನ್‌ನಂತೆಯೇ LDL ಮಟ್ಟವನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುವ ಪರಿಣಾಮವನ್ನು ಬೀರುವ ಔಷಧಿಗಳ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಗೆ ಇದು ದಾರಿ ಮಾಡಿಕೊಟ್ಟಿತು. ಇದೀಗ, ‘VERVE-102’ ಎಂಬ ಹೆಸರಿನ, ರಕ್ತನಾಳದ ಮೂಲಕ ನೀಡಲಾಗುವ ಏಕ-ಮಾತ್ರೆಯ (Single-Dose) ಜೀನ್ ಎಡಿಟಿಂಗ್ ಚಿಕಿತ್ಸಾ ವಿಧಾನವನ್ನು ಕಂಡುಹಿಡಿಯಲಾಗಿದೆ. ಕೇವಲ ಒಂದೇ ಒಂದು ಡೋಸ್, ದೇಹದಲ್ಲಿನ ಕೆಟ್ಟ ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್‌ ಅನ್ನು ನಿಯಂತ್ರಿಸುತ್ತದೆ ಎನ್ನಲಾಗಿದೆ. ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಆ ಜೀನ್‌ನ ಕಾರ್ಯವನ್ನು ಶಾಶ್ವತವಾಗಿ ನಿಷ್ಕ್ರಿಯಗೊಳಿಸುವ ಗುರಿಯನ್ನು ಹೊಂದಿದೆ.

ಅಮೆರಿಕದ ಔಷಧೀಯ ಕಂಪನಿ ‘ಎಲಿ ಲಿಲ್ಲಿ’ (Eli Lilly) ಈ ಔಷಧಿಯನ್ನು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದೆ. ನ್ಯೂ ಇಂಗ್ಲೆಂಡ್ ಜರ್ನಲ್ ಆಫ್ ಮೆಡಿಸಿನ್‌ನಲ್ಲಿ ಪ್ರಕಟವಾದ ಮೊದಲ ಹಂತದ ಪ್ರಯೋಗದ ಫಲಿತಾಂಶಗಳ ಪ್ರಕಾರ, ಎಲ್‌ಡಿಎಲ್-ಸಿ (LDL-C) ಮಟ್ಟವನ್ನು ಶೇ.62ರಷ್ಟು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡಿದೆ. ಜಾಗತಿಕವಾಗಿ ಸಾವಿಗೆ ಪ್ರಮುಖ ಕಾರಣವಾಗಿರುವ ಅತಿಯಾದ ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್ ಅಥವಾ ಅಕಾಲಿಕ ಹೃದಯರೋಗದ ಆನುವಂಶಿಕ ಅಪಾಯವನ್ನು ಹೊಂದಿರುವವರ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ, ‘ವರ್ವ್-102’ (VERVE-102) ಔಷಧಕ್ಕೆ ಯುಎಸ್ ಎಫ್‌ಡಿಎ (US FDA) ‘ಫಾಸ್ಟ್ ಟ್ರ‍್ಯಾಕ್’ (ತ್ವರಿತ ಪ್ರಕ್ರಿಯೆ) ಮಾನ್ಯತೆಯನ್ನು ನೀಡಿದೆ. ಇದರ ಎರಡನೇ ಹಂತದ ಪ್ರಯೋಗವನ್ನು ಈ ವರ್ಷದ ಅಂತ್ಯದ ವೇಳೆಗೆ ನಡೆಸಲು ಯೋಜಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಏನಿದು ಕೆಟ್ಟ ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್? ಮನುಷ್ಯನ ದೇಹಕ್ಕೆ ಇದು ಅಪಾಯಕಾರಿಯೇ? ಇದರ ನಿಯಂತ್ರಣಕ್ಕೆ ಹೊಸ ಚಿಕಿತ್ಸಾ ವಿಧಾನ ಸಹಕಾರಿಯೇ? ಹೃದ್ರೋಗ ಸಮಸ್ಯೆ ನಿಯಂತ್ರಣಕ್ಕೆ ಬರುತ್ತದೆಯೇ? ಏನಿದು ಹೊಸ ಚಿಕಿತ್ಸೆ? ಇಲ್ಲಿದೆ ವಿವರ.

ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್ ಅಂದ್ರೇನು?
ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್ ಎನ್ನುವುದು ಪ್ರಾಣಿಗಳ ಜೀವಕೋಶಗಳಲ್ಲಿರುವ ಮೇಣದಂತಹ ಜೈವಿಕ ಕೊಬ್ಬಿನಾಂಶವಾಗಿದೆ. ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್‌ನಲ್ಲಿ ಎರಡು ವಿಧಗಳಿವೆ. ಒಂದು ಹೆಚ್‌ಡಿಎಲ್-ಉತ್ತಮ ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್, ಮತ್ತೊಂದು ಎಲ್‌ಡಿಎಲ್-ಕೆಟ್ಟ ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್. ಹೆಚ್‌ಡಿಎಲ್- ಇದು ದೇಹದ ಕೊಬ್ಬನ್ನು ಯಕೃತ್ತಿಗೆ ಹಿಂತಿರುಗಿಸಿ ಶುದ್ಧಗೊಳಿಸಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತದೆ. ಎಲ್‌ಡಿಎಲ್- ಇದು ರಕ್ತನಾಳಗಳಲ್ಲಿ ಕೊಬ್ಬು ಶೇಖರಣೆಯಾಗಲು ಕಾರಣವಾಗಿ ಹೃದಯದ ತೊಂದರೆಗೆ ದಾರಿ ಮಾಡಿಕೊಡುತ್ತದೆ.

ಕೆಟ್ಟ ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್‌ಗೆ ಕಾರಣ ಏನು?
ಮನುಷ್ಯನ ಆಧುನಿಕ ಜೀವನಶೈಲಿ, ಆಹಾರ ಕ್ರಮಗಳೇ ಕೆಟ್ಟ ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್‌ಗೆ ಪ್ರಮುಖ ಕಾರಣವಾಗಿದೆ. ಎಣ್ಣೆ ಹಾಗೂ ಕರಿದ ಆಹಾರಗಳ ಅತಿಯಾದ ಬಳಕೆ, ವ್ಯಾಯಾಮದ ಕೊರತೆ ಮತ್ತು ಸ್ಥೂಲಕಾಯ, ಧೂಮಪಾನ ಮತ್ತು ಆನುವಂಶಿಕ ಕಾರಣಗಳು ಇದನ್ನು ಉಂಟು ಮಾಡುತ್ತವೆ. ಇದು ಮನುಷ್ಯನಲ್ಲಿ ಹೃದ್ರೋಗದಂತಹ ಗಂಭೀರ ಸಮಸ್ಯೆಗಳನ್ನು ಉಂಟು ಮಾಡುತ್ತದೆ. ಹಾಗಾಗಿ, ಇದನ್ನು ನಿಯಂತ್ರಣಕ್ಕೆ ತರುವ ನಿಟ್ಟಿನಲ್ಲಿ ದೈಹಿಕ ಚಟುವಟಿಕೆ, ಆಹಾರ ಪದ್ಧತಿ ಮತ್ತು ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಮುಖ್ಯ ಎಂದು ವೈದ್ಯರು ತಿಳಿಸಿದ್ದಾರೆ.

ಏನಿದು ಹೊಸ ಚಿಕಿತ್ಸೆ?
‘VERVE-102’ ಎಂದು ಕರೆಯಲ್ಪಡುವ ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಐವಿ (IV) ಡ್ರಿಪ್ ಮೂಲಕ ನೀಡಲಾಗುತ್ತದೆ. ಇದು ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್ ನಿಯಂತ್ರಣದಲ್ಲಿ ತೊಡಗಿರುವ ಜೀನ್ ಒಂದನ್ನು ಶಾಶ್ವತವಾಗಿ ಬದಲಾಯಿಸುವ ಮೂಲಕ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತದೆ. ಈ ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ ಯಾವುದೇ ಗಂಭೀರ ಸಮಸ್ಯೆಗಳು ಕಂಡುಬಂದಿಲ್ಲ ಎಂದು ಸಂಶೋಧಕರು ವರದಿ ಮಾಡಿದ್ದಾರೆ. ಇದರ ಫಲಿತಾಂಶಗಳನ್ನು ‘ದಿ ನ್ಯೂ ಇಂಗ್ಲೆಂಡ್ ಜರ್ನಲ್ ಆಫ್ ಮೆಡಿಸಿನ್’ನಲ್ಲಿ ಪ್ರಕಟಿಸಲಾಗಿದೆ. ಹೊಸ ಪ್ರಾಯೋಗಿಕ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಒಂದು ಡೋಸ್, ಎಲ್‌ಡಿಎಲ್ (LDL) ಅಥವಾ ‘ಕೆಟ್ಟ’ ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್ ಮಟ್ಟವನ್ನು ಶೇ.62ರಷ್ಟು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡಿದೆ. ಆ ಮಟ್ಟವನ್ನು ಒಂದು ವರ್ಷದವರೆಗೆ ಕಡಿಮೆಯಾಗಿಯೇ ಉಳಿಸಿಕೊಂಡಿದೆ. ಇದರಿಂದಾಗಿ, ರೋಗಿಗಳು ಭವಿಷ್ಯದಲ್ಲಿ ತಮ್ಮ ಜೀವಿತಾವಧಿಯವರೆಗೂ ಪ್ರತಿದಿನವೂ ಔಷಧಿ ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳುವ ಅಗತ್ಯ ಇರುವುದಿಲ್ಲ ಎಂಬ ಭರವಸೆ ಮೂಡಿಸಿದೆ. LDL ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್ ಮಟ್ಟವನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುವುದರಿಂದ ಅಪಧಮನಿಗಳಲ್ಲಿ ಕೊಬ್ಬಿನ ಪದರಗಳು (ಪ್ಲೇಕ್‌ಗಳು) ಶೇಖರವಾಗುವುದು ಕಡಿಮೆಯಾಗುತ್ತದೆ. ಇದು ಹೃದಯಾಘಾತ ಮತ್ತು ಪಾರ್ಶ್ವವಾಯುವಿನ ಅಪಾಯವನ್ನು ತಗ್ಗಿಸಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತದೆ.

ಸ್ಟ್ಯಾಟಿನ್‌ಗಳ ಅವಲಂಬನೆ ಕಡಿಮೆ
ಸ್ಟ್ಯಾಟಿನ್‌ಗಳು ವೈದ್ಯರ ಸಲಹೆಯ ಮೇರೆಗೆ ಪಡೆಯುವ ಔಷಧಿಗಳಾಗಿದ್ದು, ಇವು ನಿಮ್ಮ ರಕ್ತದಲ್ಲಿನ ಕಡಿಮೆ ಸಾಂದ್ರತೆಯ ಲಿಪೊಪ್ರೋಟೀನ್ (LDL) ಅಥವಾ ಕೆಟ್ಟ ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್ ಮಟ್ಟವನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುತ್ತವೆ. ಸ್ಟ್ಯಾಟಿನ್‌ಗಳು ಜೀನ್ ಥೆರಪಿಯಂತೆಯೇ (ವಂಶವಾಹಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆ) ಇದೇ ರೀತಿಯ ಮಟ್ಟದ ಇಳಿಕೆಯನ್ನು ಸಾಧಿಸಬಲ್ಲವು. ಆದರೆ, ಅವುಗಳನ್ನು ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ ಪ್ರತಿದಿನ ಸೇವಿಸಬೇಕಾಗುತ್ತದೆ. VERVE-102 ಸುರಕ್ಷಿತ ಮತ್ತು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿ ಎಂದು ಅಧ್ಯಯನಗಳು ದೃಢಪಡಿಸಿದವೆ. ಕೇವಲ ಒಂದು ಬಾರಿಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಹೃದಯರಕ್ತನಾಳದ ಕಾಯಿಲೆಯ ವಿರುದ್ಧ ದೀರ್ಘಕಾಲೀನ ರಕ್ಷಣೆಯನ್ನು ಒದಗಿಸಬಲ್ಲದು. ‘ಇದು ಇನ್ನೂ ಆರಂಭಿಕ ಹಂತವಾಗಿದ್ದರೂ, ಇದೊಂದು ಅತ್ಯಂತ ರೋಚಕ ಮೈಲಿಗಲ್ಲಾಗಿದೆ’ ಎಂದು ಯೂನಿವರ್ಸಿಟಿ ಕಾಲೇಜ್ ಲಂಡನ್‌ನ (UCL) ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಅಕಾಡೆಮಿಕ್ ಹಾಗೂ ಬಾರ್ಟ್ಸ್ ಹೆಲ್ತ್ ಮತ್ತು UCL ಆಸ್ಪತ್ರೆಗಳ (UCLH) ಸಲಹೆಗಾರ ಹೃದ್ರೋಗ ತಜ್ಞರೂ ಆಗಿರುವ ಪ್ರೊಫೆಸರ್ ರಿಯಾಜ್ ಪಟೇಲ್ ತಿಳಿಸಿದ್ದಾರೆ.

ಇದು ಏಕೆ ಮುಖ್ಯ?
ಹೆಚ್ಚಿದ ಎಲ್‌ಡಿಎಲ್ (LDL) ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್ ಹೃದಯಾಘಾತ ಮತ್ತು ಪಾರ್ಶ್ವವಾಯುವಿಗೆ ಪ್ರಮುಖ ಅಪಾಯಕಾರಿ ಅಂಶವಾಗಿದೆ. ಇದು ಭಾರತ, ಯುಕೆ (UK) ಮತ್ತು ಯುಎಸ್ (US) ದೇಶಗಳಲ್ಲಿ ಪ್ರತಿವರ್ಷ ಲಕ್ಷಾಂತರ ಸಾವುಗಳಿಗೆ ಕಾರಣವಾಗುತ್ತದೆ. ಸದ್ಯಕ್ಕೆ ವೈದ್ಯರು ‘ಸ್ಟ್ಯಾಟಿನ್’ (Statins) ಔಷಧಿಗಳ ಮೂಲಕ ಆ ಅಪಾಯವನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುತ್ತಿದ್ದಾರೆ. ಪ್ರಸ್ತುತ ಯುಕೆಯಲ್ಲಿ 7 ದಶಲಕ್ಷಕ್ಕೂ ಹೆಚ್ಚು ಮತ್ತು ಅಮೆರಿಕದಲ್ಲಿ 40 ದಶಲಕ್ಷಕ್ಕೂ ಅಧಿಕ ಜನರು ಈ ಔಷಧಿಗಳನ್ನು ಸೇವಿಸುತ್ತಿದ್ದಾರೆ. ಆದರೆ, ಜನರು ಇವುಗಳನ್ನು ನಿರಂತರವಾಗಿ ಸೇವಿಸಿದರೆ ಮಾತ್ರ ಇವು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿಯಾಗಿ ಕೆಲಸ ಮಾಡುತ್ತವೆ. ಸುಮಾರು ಅರ್ಧದಷ್ಟು ರೋಗಿಗಳು ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್ ಔಷಧಿಯನ್ನು ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳಲು ಪ್ರಾರಂಭಿಸಿದ ಒಂದು ವರ್ಷದೊಳಗೇ ಅದನ್ನು ನಿಲ್ಲಿಸುತ್ತಾರೆ. ಇದಕ್ಕೆ ಕಾರಣವೇನೆಂದರೆ, ಪ್ರತಿದಿನ ಮಾತ್ರೆ ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳುವುದನ್ನು ಮುಂದುವರಿಸುವುದು ಅವರಿಗೆ ಕಷ್ಟವೆನಿಸುವುದು ಅಥವಾ ಔಷಧಿಯಿಂದ ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳಾಗಬಹುದು ಎಂದು ಅಧ್ಯಯನಗಳು ತಿಳಿಸಿವೆ. ಅದಕ್ಕಾಗಿಯೇ VERVE-102 ನಂತಹ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳ ಬಗ್ಗೆ ಸಂಶೋಧಕರು ಅತ್ಯಂತ ಉತ್ಸುಕರಾಗಿದ್ದಾರೆ. ಕೇವಲ ಒಂದು ಡೋಸ್ ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್ ಮಟ್ಟವನ್ನು ದೀರ್ಘಕಾಲದವರೆಗೆ ಕಡಿಮೆ ಮಾಡಬಲ್ಲದಾದರೆ, ಅದು ಜೀವಮಾನವಿಡೀ ಔಷಧಿಗಳನ್ನು ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳುವ ಅಗತ್ಯವನ್ನೇ ಇಲ್ಲವಾಗಿಸಬಹುದು.

ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಹೇಗೆ ಕೆಲಸ ಮಾಡುತ್ತದೆ?
UCL ಮತ್ತು UCLH ನ ಸಂಶೋಧಕರು ನಡೆಸಿದ ಈ ಅಧ್ಯಯನದಲ್ಲಿ, ಅನುವಂಶೀಯವಾಗಿ ಬರುವ ಅತ್ಯಧಿಕ ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್ (ಇದನ್ನು ‘ಹೆಟೆರೋಜೈಗಸ್ ಫ್ಯಾಮಿಲಿಯಲ್ ಹೈಪರ್‌ಕೊಲೆಸ್ಟರಾಲೆಮಿಯಾ’ ಎಂದು ಕರೆಯಲಾಗುತ್ತದೆ) ಅಥವಾ ಅಕಾಲಿಕ ಪರಿಧಮನಿ ಅಪಧಮನಿ ಕಾಯಿಲೆಯನ್ನು (Premature Coronary Artery Disease) ಹೊಂದಿದ್ದ 35 ವಯಸ್ಕರು ಭಾಗವಹಿಸಿದ್ದರು. ಪ್ರತಿಯೊಬ್ಬ ರೋಗಿಗೂ ದೇಹದ ತೂಕದ ಪ್ರತಿ ಕಿಲೋಗ್ರಾಮ್‌ಗೆ 0.3 ಮಿ.ಗ್ರಾಂ ನಿಂದ 1.0 ಮಿ.ಗ್ರಾಂ ವರೆಗಿನ ಒಟ್ಟು ಆರ್‌ಎನ್‌ಎ (RNA) ಪ್ರಮಾಣವನ್ನು ಒಳಗೊಂಡ ಆರು ಡೋಸ್‌ಗಳಲ್ಲಿ ಒಂದನ್ನು ನೀಡಲಾಯಿತು. ಆರ್‌ಎನ್‌ಎಯು ದೇಹದಲ್ಲಿ ಆನುವಂಶಿಕ ಸಂದೇಶವಾಹಕವಾಗಿ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತದೆ. ಅತ್ಯಧಿಕ ಪ್ರಮಾಣದ ಡೋಸ್‌ನಲ್ಲಿ, ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಎಲ್‌ಡಿಎಲ್ ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್ ಅನ್ನು ಶೇ.62ರಷ್ಟು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡಿತು. ಪ್ರತಿ ಕಿಲೋಗ್ರಾಂಗೆ 0.3 ಮಿಲಿಗ್ರಾಂನಷ್ಟು ಅತ್ಯಂತ ಕಡಿಮೆ ಡೋಸ್‌ನಲ್ಲಿ ಶೇ.9ರಷ್ಟು ಕನಿಷ್ಠ ಪ್ರಮಾಣದ ಇಳಿಕೆ ಕಂಡುಬಂದಿತು. ಅಧ್ಯಯನದಲ್ಲಿ ಭಾಗವಹಿಸಿದವರನ್ನು ದೀರ್ಘಕಾಲದವರೆಗೆ ನಿಗಾವಹಿಸಗಿತ್ತು. ಅವರಲ್ಲಿ ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್ ಮಟ್ಟವು ಕಡಿಮೆಯಾಗಿಯೇ ಉಳಿಯಿತು.

VERVE-102 ಅನ್ನು ರಕ್ತನಾಳದ ಮೂಲಕ ಹನಿಗಳ ರೂಪದಲ್ಲಿ (ಡ್ರಿಪ್) ಏಕಕಾಲದ ಇನ್ಫ್ಯೂಷನ್ ಆಗಿ ನೀಡಲಾಗುತ್ತದೆ. ಇದು ಪರೋಕ್ಷವಾಗಿ LDL ಮಟ್ಟವನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ. ಇದು ಪಿತ್ತಜನಕಾಂಗದಲ್ಲಿ (ಲಿವರ್) PCSK9 ಎಂಬ ಪ್ರೊಟೀನ್ ಉತ್ಪಾದನೆಗೆ ಕಾರಣವಾಗುವ ಜೀನ್‌ನ (ವಂಶವಾಹಿ) ಕಾರ್ಯವನ್ನು ಸ್ಥಗಿತಗೊಳಿಸುತ್ತದೆ. ಈ ಪ್ರೊಟೀನ್ ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ ರಕ್ತದಲ್ಲಿ ಸಂಚರಿಸುವ LDL ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್ ಅನ್ನು ದೇಹವು ಹೊರಹಾಕದಂತೆ ತಡೆಯುವ ಕೆಲಸ ಮಾಡುತ್ತದೆ. ಈ ಜೀನ್‌ನ ಕಾರ್ಯವನ್ನು ನಿಷ್ಕ್ರಿಯಗೊಳಿಸುವುದರಿಂದ, ದೇಹವು ಹೆಚ್ಚಿನ ಪ್ರಮಾಣದ ಐಆಐ ಅನ್ನು ಹೊರಹಾಕಲು ಸಾಧ್ಯವಾಗುತ್ತದೆ. ಈ ವಿಧಾನವನ್ನು ಜೀವಶಾಸ್ತ್ರದ ಒಂದು ಸಹಜ ವೈಶಿಷ್ಟ್ಯವನ್ನು ಅನುಕರಿಸುವಂತೆ ರೂಪಿಸಲಾಗಿದೆ. ಕೆಲವರು ಈ ಜೀನ್ (Gene) ನಿಷ್ಕ್ರಿಯಗೊಂಡಿರುವ ಸ್ಥಿತಿಯಲ್ಲೇ ಜನಿಸುತ್ತಾರೆ. ಇದರಿಂದಾಗಿ ಅವರಲ್ಲಿ ಜೀವನಪೂರ್ತಿ ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್ ಮಟ್ಟವು ಅತ್ಯಂತ ಕಡಿಮೆಯಿರುತ್ತದೆ. ಹೃದಯರೋಗದ ಅಪಾಯವೂ ಬಹಳ ಕಡಿಮೆ ಇರುತ್ತದೆ.

ಇದು ಎಷ್ಟು ಸುರಕ್ಷಿತ?
ಇದಕ್ಕೆ ‘ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ’ (ವಂಶವಾಹಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆ) ಎಂದು ಕರೆಯಲಾಗುತ್ತದೆ. ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ವ್ಯಕ್ತಿಯ ಸಮಗ್ರ ಡಿಎನ್‌ಎ (DNA) ಅನ್ನು ಬದಲಾಯಿಸುವುದಿಲ್ಲ. ಇದು ಯಕೃತ್ತಿನ ಜೀವಕೋಶಗಳೊಳಗಿನ ಒಂದು ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ವಂಶವಾಹಿಯಲ್ಲಿ ಮಾತ್ರ ಒಂದು ಬದಲಾವಣೆಯನ್ನು ಮಾಡುತ್ತದೆ. ಈ ಬದಲಾವಣೆಯು ರೋಗಿಯ ದೇಹದ ಆ ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಜೀವಕೋಶಗಳಿಗೆ ಮಾತ್ರ ಸೀಮಿತವಾಗಿರುತ್ತದೆ. ಮುಖ್ಯವಾಗಿ, ಇದು ವೀರ್ಯ ಅಥವಾ ಅಂಡಾಣುಗಳಲ್ಲಿರುವ ಜೀನ್‌ಗಳ ಮೇಲೆ ಯಾವುದೇ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುವುದಿಲ್ಲ. ಹೀಗಾಗಿ, ಇದು ವ್ಯಕ್ತಿಯ ಮಕ್ಕಳಿಗೂ ವರ್ಗಾವಣೆಯಾಗುವುದಿಲ್ಲ. ವಾಸ್ತವದಲ್ಲಿ, ಕೆಲವರು ಹುಟ್ಟಿನಿಂದಲೇ ಹೊಂದಿರುವ ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಆನುವಂಶಿಕ ರೂಪಾಂತರವನ್ನು (Genetic Variant) ಅನುಕರಿಸುವಂತೆ ಇದನ್ನು ವಿನ್ಯಾಸಗೊಳಿಸಲಾಗಿದೆ. ಆದಾಗ್ಯೂ, ಯಾವುದೇ ಹೊಸ ಔಷಧಿಯ ವಿಷಯದಲ್ಲಿರುವಂತೆಯೇ, ಇದರ ದೀರ್ಘಕಾಲೀನ ಸುರಕ್ಷತೆಯ ಕುರಿತು ಇನ್ನೂ ಅಧ್ಯಯನ ನಡೆಯುತ್ತಿದೆ.

ಜೀನ್ ಎಡಿಟಿಂಗ್‌ನಿಂದ ಬೇರೆ ಯಾವೆಲ್ಲಾ ಸಮಸ್ಯೆಗಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಬಹುದು?
ಕೆಲವು ತಜ್ಞರು ಈ ಪ್ರಯೋಗವನ್ನು ಸಂಬಂಧಿತ ಕ್ಷೇತ್ರಕ್ಕೆ ಒಂದು ಮಹತ್ವದ ಮೈಲಿಗಲ್ಲು ಎಂದು ಬಣ್ಣಿಸಿದ್ದಾರೆ. ಲಕ್ಷಾಂತರ ಜನರ ಮೇಲೆ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುವ ಆರೋಗ್ಯ ಸಮಸ್ಯೆಗಳನ್ನು ನಿಭಾಯಿಸುವ ನಿಟ್ಟಿನಲ್ಲಿ, ವೀರ್ಯ ಅಥವಾ ಅಂಡಾಣುಗಳ ಬದಲಿಗೆ ದೇಹದ ಸಾಮಾನ್ಯ ಜೀವಕೋಶಗಳ ಜೀನ್‌ಗಳನ್ನು ಮಾರ್ಪಡಿಸುವ ‘ಸೊಮ್ಯಾಟಿಕ್ ಜೀನ್ ಎಡಿಟಿಂಗ್’ (Somatic Gene Editing) ವಿಧಾನವು ಹೊಂದಿರುವ ಸಾಮರ್ಥ್ಯವನ್ನು ಈ ಕಾರ್ಯವು ತೋರಿಸಿಕೊಡುತ್ತದೆ. ಕೇಂಬ್ರಿಡ್ಜ್ ಬಳಿಯ ಯುರೋಪಿಯನ್ ಆಣ್ವಿಕ ಜೀವಶಾಸ್ತ್ರ ಪ್ರಯೋಗಾಲಯದ ಯುರೋಪಿಯನ್ ಬಯೋಇನ್ಫರ್ಮ್ಯಾಟಿಕ್ಸ್ ಸಂಸ್ಥೆಯ ನಿರ್ದೇಶಕ ಪ್ರೊಫೆಸರ್ ಇವಾನ್ ಬಿರ್ನಿ, ಈ ಕೆಲಸವು ಪ್ರಭಾವಶಾಲಿಯಾಗಿದೆ. ಮುಂಬರುವ ವರ್ಷಗಳಲ್ಲಿ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಲಾದ ಅನೇಕ ದೈಹಿಕ ಜೀನ್-ಸಂಪಾದನಾ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನಗಳಲ್ಲಿ ಒಂದಾಗುವ ಸಾಧ್ಯತೆಯಿದೆ. ಪ್ರಮುಖ ಕಾಯಿಲೆಯೊಂದಕ್ಕಾಗಿ ಸೋಮ್ಯಾಟಿಕ್ ಜೀನ್ ಎಡಿಟಿಂಗ್‌ನ ಉತ್ತಮ ಬಳಕೆ ಇದಾಗಿದೆ ಎಂದು ತಿಳಿಸಿದ್ದಾರೆ.

ಸ್ಟ್ಯಾಟಿನ್‌ಗಳಿಗೆ (Statins) ಸರಿಯಾಗಿ ಸ್ಪಂದಿಸದ ಅಥವಾ ಆರೋಗ್ಯ ಸಮಸ್ಯೆಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಸಣ್ಣ ಗುಂಪಿನ ಜನರಿಗೆ ಇದು ಸಹಾಯ ಮಾಡಲಿದೆ. ಜೊತೆಗೆ, ಇದು ದೀರ್ಘಕಾಲದ ಕಾಯಿಲೆಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ‘ಸೊಮ್ಯಾಟಿಕ್ ಜೀನ್ ಎಡಿಟಿಂಗ್’ ವಿಧಾನವೊಂದರತ್ತ ದಾರಿ ಮಾಡಿಕೊಡುತ್ತದೆ ಎಂದು ಬಿರ್ನಿ ವಿವರಿಸಿದ್ದಾರೆ.